La Plataforma de Ensayos Clínicos en PSP incorpora dos prometedores compuestos para acelerar nuevos tratamientos
La Plataforma de Ensayos Clínicos en Parálisis Supranuclear Progresiva (PTP), liderada por los doctores Adam Boxer (Universidad de California, San Francisco), Irene Litvan (Universidad de California, San Diego), Julio Rojas (UCSF) y Anne-Marie Wills (Hospital General de Massachusetts), ha seleccionado los candidatos farmacológicos AADvac1 de Axon Neuroscience y AZP2006 de Alzprotect como los dos primeros compuestos que evaluará en su ensayo de fase 2.
El objetivo es acelerar el desarrollo de tratamientos efectivos para la parálisis supranuclear progresiva (PSP), una enfermedad neurodegenerativa rara y mortal. Se espera que a lo largo del año se anuncien más compuestos a incorporar.
Financiado por el Instituto Nacional sobre el Envejecimiento (NIA), parte de los Institutos Nacionales de Salud (NIH) de Estados Unidos, el ensayo cuenta con una subvención de cinco años. Su diseño permite evaluar múltiples terapias de forma simultánea, ofreciendo un camino ágil, eficiente y flexible para estudiar nuevos candidatos terapéuticos.
«Esta colaboración público-privada representa una oportunidad sin precedentes para acelerar el desarrollo de tratamientos para la PSP», afirmó el profesor Adam Boxer, investigador principal del ensayo.
«Al reunir enfoques terapéuticos innovadores como AADvac1 y AZP2006 en un diseño de ensayo más eficiente, se busca atender las necesidades urgentes de pacientes y familias, reduciendo tiempos, costes y la cantidad de pacientes en placebo frente a los ensayos clínicos tradicionales», añadió.
Innovaciones científicas: AADvac1 y AZP2006
AADvac1, desarrollado por Axon Neuroscience (Bratislava, Eslovaquia), es una inmunoterapia activa dirigida a proteínas tau patológicas, las cuales impulsan la progresión de la PSP y del Alzheimer. Esta inmunoterapia estimula la producción de anticuerpos que se unen a la tau anómala, evitando su agregación y propagación, y facilitando su eliminación por las microglías.
En un estudio de fase 2 en Alzheimer de 24 meses, AADvac1 mostró un perfil de seguridad favorable y efectos positivos en biomarcadores de plasma y líquido cefalorraquídeo, además de señales clínicas de ralentización de la progresión de la enfermedad.
«Estamos orgullosos y agradecidos de que AADvac1 haya sido seleccionado por el comité de expertos para este innovador ensayo de plataforma», afirmó Michal Fresser, director ejecutivo de Axon Neuroscience.
«Creemos que el enfoque de inmunoterapia activa dirigida a la proteína tau que ofrece AADvac1 tiene un gran potencial en el tratamiento de las tauopatías humanas, y esperamos colaborar con la Plataforma de Ensayos Clínicos en PSP y con la comunidad científica especializada para ofrecer nuevas opciones terapéuticas a pacientes que enfrentan una necesidad médica significativa no cubierta», añadió.
AZP2006, desarrollado por Alzprotect (Lille, Francia), es una molécula sintética diseñada para restaurar la homeostasis lisosomal y modular la progranulina (PGRN), además de reducir la agregación de tau y la neuroinflamación. Estudios preclínicos demostraron su capacidad para corregir disfunciones lisosomales en modelos de neurodegeneración. En un estudio fase 2a en PSP de 3 meses, AZP2006 mostró resultados alentadores en eficacia clínica y biomarcadores, confirmados por una extensión abierta de 6 meses. El compuesto ha recibido la designación de medicamento huérfano por la FDA de EE. UU. y la Agencia Europea del Medicamento (EMA).
«Nos sentimos honrados de que AZP2006 haya sido seleccionado para formar parte de este ensayo de plataforma pionero en PSP,» declaró Philippe Verwaerde, director ejecutivo de Alzprotect.
«Estamos entusiasmados de colaborar con la Plataforma de Ensayos Clínicos en PSP y con toda la comunidad de PSP para impulsar terapias innovadoras que, mediante nuestro enfoque científico centrado en la disfunción lisosomal, puedan beneficiar a los pacientes», concluyó Verwaerde.
Una colaboración internacional para avanzar en la PSP
El comité de dirección del ensayo está integrado por investigadores de UCSF, el Hospital General de Massachusetts y la Universidad de California en San Diego. La organización sin ánimo de lucro CurePSP colabora con UCSF y unos 50 centros clínicos en EE. UU. para reclutar participantes y garantizar que las perspectivas de los pacientes estén presentes durante todo el proceso.
«Estamos entusiasmados de ver cómo AADvac1 y AZP2006 ingresan en este innovador ensayo colaborativo, que reúne academia, industria y comunidad. Este diseño puede acelerar en años el desarrollo de tratamientos, ofreciendo esperanza tangible para las personas que viven con PSP», comentó Kristophe Diaz, PhD, director ejecutivo y científico de CurePSP.
El inicio del reclutamiento se prevé para finales de 2025, centrándose en pacientes con el síndrome de Richardson, la forma más común de PSP. Se buscará representar de forma inclusiva a toda la población de EE. UU., ofreciendo apoyo lingüístico y cobertura de costes de transporte y alojamiento.
Este ensayo representa un esfuerzo conjunto de instituciones académicas, industria y asociaciones de pacientes para acelerar la llegada de tratamientos efectivos contra la PSP.
Más información: https://www.psp.org/ptp
Sobre la Tau Global Conference
La Tau Global Conference 2025 reunirá a tres importantes congresos internacionales centrados en la investigación de la proteína tau (Global Tau, EuroTau y CurePSP Neuro), y será organizada por la Asociación de Alzheimer, CurePSP y la Fundación Caritativa Rainwater.
Este encuentro desempeñará un papel clave en la integración de investigadores interdisciplinarios y perspectivas diversas para avanzar en el estudio de las tauopatías.
Sobre Axon Neuroscience
Axon Neuroscience fue fundada en 1999 por el inmunólogo profesor Michal Novak. En 1988, el profesor Novak descubrió que la proteína tau era el principal componente de la patología neurofibrilar en la enfermedad de Alzheimer, mientras trabajaba en el Laboratorio de Biología Molecular del MRC en Cambridge, Reino Unido.
Desde entonces, Axon ha estado desarrollando inmunoterapias activas, anticuerpos monoclonales y pequeñas moléculas para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas y tauopatías.
Sobre Alzprotect
Fundada en 2007, Alzprotect es una empresa francesa con sede en Lille, comprometida con el desarrollo de soluciones terapéuticas innovadoras en el campo de las enfermedades neurodegenerativas. Entre ellas, se incluyen las tauopatías, amiloidopatías y sinucleinopatías.
Actualmente, Alzprotect está avanzando en el desarrollo de AZP2006 (EZEPROGIND), una molécula sintética innovadora de administración oral, diseñada para optimizar la homeostasis lisosomal mediante la regulación de la progranulina y su proteína acompañante, prosaposina.
