Las terapias avanzadas han demostrado ser una alternativa prometedora para el tratamiento de enfermedades raras, ofreciendo esperanza a pacientes y familiares que durante mucho tiempo han luchado contra la falta de soluciones efectivas.
Estas terapias innovadoras, que incluyen la terapia génica, la terapia celular y los productos de ingeniería de tejidos, han abierto nuevas posibilidades para mejorar significativamente la calidad de vida de quienes padecen estas patologías.
El valor terapéutico y social de estas terapias es indispensable para acelerar su disponibilidad y así cambiar la vida de las personas que sufren enfermedades minoritarias. Expertos de diversos campos, desde la salud pública hasta la economía, han coincidido en la importancia de este trabajo conjunto para impulsar el acceso a estos tratamientos revolucionarios.
Avances Clínicos y Desafíos en la Evaluación
Los avances clínicos en el campo de las terapias avanzadas han sido significativos, demostrando resultados alentadores en el tratamiento de diversas enfermedades raras. Sin embargo, el proceso de evaluación y financiación de estos tratamientos plantea desafíos complejos que requieren la colaboración de múltiples agentes.
La jefa de División de Productos Biológicos, Terapias Avanzadas y Biotecnología de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), Sol Ruiz, ha expuesto la situación actual de este tipo de terapias, resaltando la importancia de mejorar los procesos de evaluación para garantizar el acceso oportuno a los pacientes.
Por su parte, el economista de la Salud y catedrático de la Universidad de Castilla La Mancha (UCLM), Álvaro Hidalgo, ha presentado los modelos económicos que pueden facilitar el acceso a estas terapias, equilibrando los beneficios para la salud y el impacto en los sistemas de salud.
El Papel Crucial de los Pacientes y la Colaboración Multisectorial
La voz de los pacientes ha sido fundamental en este encuentro, representada por la directora de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), Isabel Motero, quien ha resaltado «la necesidad de que todos los esfuerzos conjuntos permitan que estas terapias, que cambian la realidad de las personas afectadas, lleguen a las familias».
La colaboración y el trabajo conjunto, aunando una perspectiva multidisciplinar, son sin duda la mejor vía para seguir avanzando en este ámbito, según ha señalado la presidenta de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), Beatriz Perales.
Esta jornada, organizada por AELMHU, ha contado con el apoyo de diversas compañías asociadas a la entidad, demostrando el compromiso del sector farmacéutico por impulsar el desarrollo y el acceso a estas terapias avanzadas.
En resumen, el futuro de las terapias avanzadas en enfermedades raras se perfila como un campo de gran esperanza y desafíos, donde la colaboración multisectorial, el apoyo a la investigación y el enfoque en las necesidades de los pacientes serán clave para hacer realidad el cambio que estas terapias innovadoras pueden aportar a la vida de las personas que padecen estas patologías.
