El director general del Hospital Clínic de Barcelona, Josep Maria Campistol, ha celebrado la aprobación del CAR-T ARI-0001 para su uso en un subgrupo de pacientes con leucemia linfoblástica aguda, el primero desarrollado íntegramente en Europa que es aprobado como medicamento de terapia avanzada de fabricación no industrial por una agencia reguladora, la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS).
«Es un momento de tremenda trascendencia e importancia», ha reivindicado Campistol en rueda de prensa este miércoles junto al jefe del Servicio de Inmunología del hospital, Manel Juan, y el director del Instituto Clínic de Enfermedades Hemato-Oncológicas, Álvaro Urbano-Ispizua.
El CAR-T es un tipo de terapia celular y génica en la que el paciente se convierte en su propio donante y consiste en modificar los linfocitos T del paciente para que tengan la capacidad de atacar a las células tumorales.
Juan ha explicado que, en este caso, el CAR-T ARI-0001 se ha desarrollado a partir de un anticuerpo propio creado en el hospital hace más de 30 años al que le han encontrado «una nueva aplicación».
Urbano-Ispizua ha destacado que los profesionales pueden «adecuar el fármaco a las características» de cada paciente con unos resultados de eficacia y toxicidad que han permitido que deje de ser experimental al considerar el beneficio para los enfermos, en sus palabras.
«LOGRO MUY IMPORTANTE»
En este sentido, el jefe del Departamento de medicamentos de uso humano de la AEMPS, César Hernández, ha ensalzado el «logro muy importante de la investigación académica» con la aprobación de este CAR-T.
La autorización excepcional de uso por parte de la AEMPS supone «un hito» en España, al ser el primer tratamiento con células modificadas genéticamente que lo consigue, ha dicho Hernández.
Esta autorización de uso se ciñe al Hospital Clínic en la preparación y administración del fármaco, pero se han incluido otros nueve centros hospitalarios del Estado que, si adquieren una experiencia suficiente, podrán solicitar también la autorización de uso.
Por su parte, la directora del área de servicios asistenciales de Servei Català de la Salut (CatSalut), Xènia Acebes, ha asegurado que el sistema sanitario catalán está «a la vanguardia de las terapia avanzadas».
ENSAYO CLÍNICO
En 2017 se impulsó un estudio en el que se incluyeron 58 pacientes adultos y pediátricos, de los cuales, 38 con leucemia linfoblástica aguda fueron tratados con el CAR-T desarrollado en el Clínic.
Todos los pacientes habían recibido varias líneas de tratamiento y la gran mayoría habían sido trasplantados de médula ósea, por lo que se trataba de pacientes «sin alternativas terapéuticas disponibles», ha dicho Urbano-Ispizua.
Los resultados del ensayo demuestran que el CAR-T ARI-0001 produce una respuesta completa en más de una 70% de los pacientes, aunque esto no significa que no queda enfermedad residual, pero de estos un 47% sí quedó libre de enfermedad, ha concretado Urbano-Ispizua.
Este CAR-T cubre «una necesidad no cubierta» para el tratamiento de pacientes con leucemia linfoblástica aguda, en concreto para aquellos pacientes adultos y refractarios a los tratamientos disponibles, para los que no había ninguna otra opción, ha añadido el doctor.
